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약 없이도 건강하게...'완치' 넘보는 만성골수성백혈병2019-11-30 04:01:00

"만성골수성백혈병의 약 20~30%환자가 약을 끊는 시도를 하고 있습니다."

마이클 마우로 뉴욕 메모리얼슬론케터링암센터 교수는 "언젠가 의학계가 만성골수성백혈병 치료제를 끊는 시기를 정의를 내릴 수 있는 시대가 올 것"라며 이같이 말했다. 2000년대 글리벡의 등장 이후 만성질환화된 만성골수성백혈병(CML)이 약을 끊고도 정상적인 상태를 유지하는 '기능적 완치'에 다가서고 있다는 것이다.

마우로 교수는 만성골수성백혈병(CML)과 골수섬유증, 혈소판증가증, 적혈구증가증 등 골수증식성 질환 분야 권위자다. 글리벡 등 만성골수성백혈병 치료제 임상을 주도해온 인물로 이달 7일 열린 대한혈액학회 백혈병연관질환국제학술대회(IACRLRD 2019) 참석차 한국을 찾았다.

그는 "현재 약을 끊는 시도를 하는 환자가 전체의 약 20~30%정도 나오고 있다. 이 환자들의 비율을 늘리는 것이 지금의 목표이고, 결국 모든 환자들이 약을 끊는 '기능적 완치'단계에 도달하게 하는 것이 궁극적인 목표가 될 것"이라고 말했다.

다만, 현재 모든 환자가 기능적 완치를 기대할 수 있는 것은 아니다. 마우로 교수는 "약을 끊는 시도는 이제 시작 단계다. 절반 이상의 환자들은 약을 끊지 못하고, 아직 시간이 많이 필요하다"며 "적어도 3년 이상 치료를 지속한 환자 가운데 완전관해가 2년 이상 유지됐던 환자, 그리고 약을 끊은 뒤 모니터링이 가능한 환자여야 시도해볼 수 있고, 재발이 관찰된 즉시 치료를 시작해야 한다"고 설명헀다.

그러면서 그는 "약을 계속 복용해야 하는 경우도 대부분의 부작용이 조절 가능하고 안전한 편이다. 아주 소수의 환자 이외에는 만성질환처럼 관리며 정상적인 삶을 영위할 수 있다"며 "만성골수성백혈병은 같은 기전의 치료제가 5~6가지에 달할 정도로 치료수준이 매우 좋은 편이다"라고 했다.

그는 현재 만성골수성백혈병의 4세대 신약인 애시미닙(asciminib) 연구도 진행 중이다. 그는 이날 학회에서 마우로 교수는 애시미닙 1상 연구 결과에 대해 강연했다. 애시미닙은 특징적인 유전자 변이(BCR-ABL1)를 억제하는 약으로, 글리벡 등 기존 치료제와 다른 위치(ABL1 myristoyl-binding site)를 타겟으로 하는 신약이다.

새로운 기존 치료제에 반응하지 않았던 환자에 희소식이도 하다. 마우로 교수는 "만성골수성백혈병(CML)에는 효과적인 치료제가 많이 나와있지만, 이 약들이 듣지 않는 환자들이 존재한다. 또 치료 효과는 있더라도 부작용이 때문에 약을 사용하지 못하거나 약하게 쓸 수밖에 없는 환자도 있다. 전체 환자의 약 30~40%정도가 치료에 어려움을 겪는다"며 "글리벡과 그 이후에 나온 약제들이 좋은 약이긴 하지만 완벽한 약제는 없다는 것이다. 해결해야 하는 과제였다"고 말했다.

그러면서 애시미닙 1상 연구와 관련해 "기존 약제의 부작용과 낮은 반응률을 보이는 환자들을 대상으로 한 1상 결과를 보면 90% 이상 반응하는 환자들도 있을 정도로 반응률이 좋게 나타났고, 이러한 반응은 장기간 유지됨을 확인했다. 기존 CML치료제에 비해 심각한 부작용이나 예상하지 못한 새로운 부작용도 발견하지 못했다"고 설명했다. 이어 "아직 2상이 진행되지 않아 단언할 수 없지만, 효과가 좋을 것으로 기대한다. 애시미닙을 단독으로 썼을 때의 결과는 조만간 발표할 예정이다"고 덧붙였다.

전미옥 기자 romeok@kukinews.com

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